人工智能蓬勃兴起，

AI+医药研发，

会擦出怎样的火花？

面对疑难病症

人体内没有GPS导航，

药物该如何精准送达？

在中关村科学城海星医药健康创新园

有一家新锐企业剂泰医药，

它是以AI驱动药物递送技术为支点

做新药研发的公司。

中关村科学城《医药健康说》对话

剂泰医药技术平台负责人刘安东

一起看AI赋能新药研发的故事。

AI赋能药物递送

      剂泰医药成立于2020年，是一家由一群MIT科学家和美国国家工程院院士创立的、专注于AI驱动药物递送和药物发现的生物技术公司，成立以来累计融资已超过2亿美元。

      医药行业里一直流传着一个著名的“双10定律”，即需要10年时间10亿美金才能研发出一款新药。传统的研发手段采用经验主义进行药物开发，面临着研发周期长、费用高、成功率低等问题。在刘安东看来，传统的制剂开发手段，更像是手艺活，而AI驱动新药制剂开发可以帮助了解药物递送本质以及原理和性质，进一步大幅提升药物开发效率。

      以核酸药物为例，药物递送系统是“卡脖子”技术。AI赋能药物递送的过程，可以看作“火箭加卫星”，即设计一个纳米火箭有方向性地穿过人体的屏障，将核酸片段精准地送到疾病位点和胞内，再给细胞做重新编码。

      刘安东进一步解释说，人体是一个非常复杂的系统，“火箭”进入人体后会遇到复杂的环境和很多屏障，并且人体内没有GPS，人体内的药物递送是很困难的，我们的工作就是根据不同的靶点去设计这些“纳米火箭”，让药物最充分地发挥药效。

      剂泰医药的核心团队中，既有来自知名药企的药物开发专家，也有人工智能、计算等方面的青年新锐。他们从底层技术出发，搭建了AiLNP（AI驱动核酸递送系统设计平台）、AiRNA（AI驱动mRNA序列设计平台）、AiTEM（AI驱动小分子制剂设计平台）等核心技术平台，以预测在特定微环境下的小分子和核酸药的理化和生物特性，实现了更有效的创新递送材料设计、核酸序列设计与优化，并设计了更具优势的制剂配方和核酸递送系统。 

      目前，剂泰医药重点关注肿瘤免疫等新药研发方向。“癌症一直被认为是人类很难战胜的一个病症，随着新药物的不断研发我们能战胜癌症吗？这需要我们一点一点去做，通过不同的基因药物，取得一点点的效果，达到生存期一点点的延长，我觉得这可能是癌症治疗过程中的一个方向。”刘安东说，目前剂泰医药已搭建数条药物研发管线，包括小分子药物和以mRNA为基础的核酸药物，适应症覆盖多个疾病领域。以AI技术打造全球最佳药物递送平台，解决药物精准递送问题，这也解决了制药行业的一个卡点，相信会给人类攻克健康难题带来很多新的机会。

扎根海淀做创新

      从研发小分子制剂改良药到选择AI驱动药物递送赛道，剂泰医药与海淀医药健康行业共成长。

      为什么选择在海淀创业发展？刘安东说首要的考虑是人才，海淀区高校人才优势在全国是独一无二的，形成了一个生态圈。同时，在房租优惠、人才政策、实验设备方面得到了北京市和海淀区的大力支持。如何将剂泰医药最擅长的AI+药物递送与区内其他医药健康企业形成上下游联动，中关村科学城管委会非常关注，一直在助力推动。

      “我们擅长做药物递送，这方面可能是其他公司的一个痛点，结合我们的优势解决这个痛点，我觉得剂泰医药将在区域医药健康链条上发挥非常大的助力作用，希望在相关领域做更深度的技术支持。”刘安东说。

      智慧很美好，创新很给力。在人工智能与算法技术的加持下，可实现药物研发的降本增效、创新加速。中关村科学城管委会将继续为像剂泰医药这样的创新药企提供多项落地的优惠政策，共同打造创新医药生态圈，将更多好药带给人民。

来源：中关村科学城